Capricor Therapeutics a répondu aux allégations de la FDA dans une lettre de réponse complète (CRL) rejetant son traitement cellulaire, le deramiocel, pour les patients atteints de cardiomyopathie associée à la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). La FDA a rejeté le traitement en affirmant que l’étude HOPE-2 et son extension en ouvert n’avaient pas démontré l’efficacité attendue pour les critères principaux et secondaires prédéfinis. Cependant, Capricor conteste cette décision, soulignant que les données du critère principal ont été analysées avec un test non paramétrique, nécessitant une transformation pour atteindre une valeur p significative de 0,014. La FDA a également indiqué que l’étude était conçue pour évaluer l’efficacité du deramiocel sur la fonction neuromusculaire plutôt que sur la cardiomyopathie, la rendant ainsi inadéquate pour l’indication visée. Capricor rejette cette affirmation, affirmant que l’essai HOPE-2 incluait une évaluation cardiaque détaillée chez les patients atteints de DMD. Le rejet de la FDA est une mauvaise nouvelle pour Capricor, qui avait recentré sa demande de licence biologique (BLA) sur la cardiomyopathie liée à la DMD, suivant les conseils des évaluateurs de la FDA lors d’une réunion informelle en août 2024. Dans sa réponse, Capricor a qualifié la décision de la FDA de “difficile à comprendre” et “sans précédent”, car l’agence avait initialement encouragé le dépôt de la BLA. La décision de la FDA de publier les CRL marque un changement de politique notable, révélant désormais les lettres de rejet pour les médicaments en cours d’évaluation. Cette décision intervient dans un contexte turbulent pour la FDA, marquée par la démission et le retour rapide du directeur du Centre d’évaluation et de recherche biologique (CBER), Vinay Prasad. Capricor pourrait également avoir été pris dans un conflit interne à la FDA concernant la BLA du deramiocel, impliquant Nicole Verdun et Rachael Anatol, selon la PDG Linda Marbán. Bien que Marbán respecte le processus de la FDA, elle insiste sur l’importance pour les investisseurs et les patients d’accéder à la CRL et à la réponse de Capricor, désormais publiées. Malgré ce revers, Capricor reste optimiste quant à l’approbation future du deramiocel. L’entreprise attend les comptes rendus d’une réunion de type A avec l’équipe d’évaluation de la FDA, qui guidera ses prochaines étapes. Les résultats préliminaires de l’essai HOPE-3 devraient être publiés au quatrième trimestre 2025, ce qui, selon Marbán, soutiendra la resoumission de la BLA. Cependant, la route pourrait être semée d’embûches pour Capricor, car le cabinet Levi & Korinsky a déposé une plainte contre l’entreprise pour fraude boursière présumée liée au deramiocel. Le plaignant affirme que Capricor a induit en erreur les investisseurs avec des déclarations “trop positives” concernant les données de sécurité et d’efficacité sur quatre ans de l’essai HOPE-2, ainsi que la capacité de l’entreprise à obtenir une BLA pour le médicament.